FDA批准了一种具有生存优势的心力衰竭药物

本周初，美国食品和药物管理局（FDA）已批准将Novartis作为Entresto销售的Sacubitril/Valsartan用于治疗心力衰竭(HF)。这种药物引起了一直在等待一种既可以造福病患又能推动更多创新的新“巨制”的心脏病学界极大的兴奋。

在试验结果表明该药物可减少射血分数降低的患者的心血病并死亡和心衰住院率后，这种药物（在整个开发过程中被叫做LCZ696）被给予优先审查和快速指定，并于2015年7月7日获得通过。

“我认为该药获得批准很重要，这有几个理由。”宾夕法尼亚大学医院（美国宾夕法尼亚州费城）的医学博士Mariell Jessup在电子邮件中告诉TCTMD，“首先这件事情的完成速度清楚地[表明]，FDA很想以一种安全的方式，尽快地将一种很有希望的新药物带给患者。”

“其次，Entresto是一种具有不同作用方式的药物，它抑制了很多年前所描述过的一种病理过程，但是现在可能具有非常重要的临床意义。”她还说，“第三，这种药物的成功似乎也敞开了研究其他潜在心衰研究的大门，这使其成为心脏病领域的非常令人兴奋的下一个章节”。

这一药物将脑啡肽酶抑制剂(sacubitril)和血管紧张素II受体阻滞剂(ARB；valsartan)组合为一体，适用于慢性心衰((NYHA II-IV类)和射血分数降低的患者。这意味着它将取代其他ACE抑制剂或ARB，与其他心衰药物一起给药。

FDA的批准受到了涉及8442名患者的PARADIGM-HF试验的支持，该试验于2014年在“欧洲心脏病学会大会”上报告，同时在线发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上。与ACE抑制剂依那普利相比，Sacubitril/valsartan降低了心血病管死亡或心衰住院的发生率（21.8%对比26.5%；HR0.8；95%CI0.73 0.87），以及复合终点的每个组成元素的发生率。

在该试验中，最常见的副作用为高血压、高钾血症、咳嗽、晕眩和肾损伤。此外，0.5%的服用Sacubitril/valsartan的患者和0.2%的服用依那普利的患者患血管性水肿。

“就像[ACE抑制剂]、ARB和[盐皮质激素受体拮抗剂]一样，Entresto有可能挽救生命和减少住院治疗，但需要小心地监视患者受到的不利影响。”Jessup医生说，

临床影响

布莱根姆妇女医院（美国麻萨诸塞州波士顿)医学博士、公共卫生硕士Deepak L. Bhatt Deepak在给TCTMD的一封电子邮件中说，“心力衰竭界对一种新的治疗选项感到很激动，这是可以理解的。这种药物相对于ACE抑制剂的死亡率降低是一个重大进展”。

他说，但是，关于这种药物将对临床实践产生哪些影响，仍然存在一些问题。他说：“我设想，一开始，采用这种药物的医生不会很多，因为医生不熟悉这种药物和费用问题。”他说，“我们还要看这种药物在真实人群中的表现如何，而不是只看这种药物有着良好表现的临床试验人群”。

他还说，至于成本，“如果[Sacubitril/Valsartan]在临床实务中大幅减少心力衰竭住院，就像在PARADIGM-HF试验中一样，保险企业更有可能会将其加入覆盖范围，而不要求患者支付很大一部分。”

Bhatt医生说，他不知道在导管室里，对于服用该药（该药会影响钾水平和肾功能）的患者是否有任何特殊考虑，因为对于所有患者，已经开始测试电解质和肾功能。

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来源：
US Food and Drug Administration.FDA approves new drug to treat heart failure [press release].http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm453845.htm.Published July 7, 2015.Accessed July 9, 2015.

Disclosures:

• Bhatt医生反映，她接收Amarin、AstraZeneca、Bristol-Myers Squibb、Eisai、Ethicon、Medtronic、Sanofi-Aventis和The Medicines Company的研究捐赠。
• Dr. Jessup reports no relevant conflicts of interest.

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