更高效、更廉价：成本效益分析称 PCSK9 价格需降低三分之二
价格长期以来一直是 PCSK9 抑制剂的大问题，新的成本效益数据主张注射降胆固醇药物的成本与更便宜的替代品相比并不合理。
自美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 alirocumab（Praluent；赛诺菲/Regeneron 公司）和 evolocumab（Repatha；Amgen 公司）通过皮下递送单克隆抗体注射用于特定类型需要降低 LDL 的患者以来已经 1 年了。
这些药物的适应症相似，alirocumab 获批用于无法通过饮食治疗和最大耐受剂量的他汀类药物治疗将其 LDL 胆固醇水平降到足够低的患者，包括杂合子或纯合子家族性高胆固醇血症 (FH) 患者。FDA 批准患杂合子或纯合子 FH 或有临床证据患动脉粥样硬化性心血管疾病而需要进一步降低 LDL 胆固醇的成年人在接受饮食治疗和最大耐受剂量的他汀类药物治疗之外使用 evolocumab。
然而，这些药物还没有开始主导市场，主要原因是其成本每名患者每年超过 $14,000，而他汀类药物售价仅为其零头，没有参与这项研究的 Kevin Schulman, MD（杜克临床研究所，达勒姆）称。“我认为，整体采取一种慢性疗法却要花费数千美元的想法是可笑的，和口服治疗相比很难自圆其说，”他告诉 TCTMD。
此外，“科学数据也站不住脚。我们已经两个临床试验显示可以在降低胆固醇方面受益，”Schulman 说。但是，即使 PCSK9 抑制剂能降低所有心血管事件，他们还是“太贵了，”他强调说。“我们为了这些药物要付出的价格过于高昂。这样起不到节省费用的效果。”
本次发表在《美国医学协会杂志》2016 年 8 月 16 日版的成本效益的数据表明，$14,000 的价格需要减少三分之二至 $4,536 才符合标准的可接受的阈值（每质量调整生命年 [QALY] $100,000）。
Dhruv S. Kazi, MD（美国加州大学旧金山分校）和他的同事使用心血管疾病策略模型来计算，采用这些药物而不是依泽替米贝可以在杂合子 FH 和动脉硬化性心血管疾病患者中分别预防 316,300 和 430 万 MACE。这相当于每 QALY $503,000 和 $414,000 的费用。
此外，虽然 PCSK9 抑制剂据预测如果在所有符合条件的患者使用 5 年以上可以降低心血管治疗费用 290 亿美元，但是模型显示药物要花费 5920 亿美元，这比 2015 年药价还多了 38%。相反，他们估计，如果考虑到他汀类药物耐受患者的所有高风险人群目前正在服用口服药物的情况，用他汀类药物则可以节省 120 亿美元。
“我们担心的是，PCSK9 抑制剂治疗将推广到美国的大部分人口，其目的是要采取终身预防性治疗。因此，我们在谈论现在的药品费用是完全不同的规模，”Kazi 在发布到网站 JAMA 的音频采访中说。“我们的希望是，我们的研究结果提示我们如何在美国的药品定价中起到客观作用。”
PCSK9 是下一个索非布韦吗？
“文章指出的是，这些产品的借个很难理解，”Schulman 说。虽然他“100%肯定”制造商审查类似的成本效益、价格都是根据分析确定的，但“据我所知，”他说，“他们还没有能够说服人们这些价格是很里的。”
但是，Schulman 指出，即使是 $4,500 “实际上也有点过于昂贵”，因为 PCSK9 抑制剂是给数以百万计的人可能服用的药物之一。“在 $50-$100,000 每 QALY，保费肯定要涨，”他说。“我们大多数人对今天的医疗费用不是很满意。其实完全可以这样定价，避免保费上涨。”
虽然他承认没有看过目前的销售数字，但 Schulman 说，他认为这个定价“不一定是 [药品生产商] 本来希望的。”
他猜测，在不久的将来，PCSK9 抑制剂使用率将“持续缩水”，除非价格下降。Schulman 说，他甚至不考虑处方药物在研究报告中援引的情况，而不是根据“非常罕见的基因突变”确定，并鼓励其他医生在这点上“站定立场。否则没有办法来让这个价格普及到广大人民群众当中。”
由于制药公司和成本效益之间的明显脱节，Schulman 说，消费者和纳税人将不得不决定何时让这个产品适可而止。他比喻这种情况和去年丙型肝炎药索非布韦（Gilead 公司）的情况一样，其售价为 $84,000。“你可以看一下 Gilead 公司去年对索非布韦定下了高达 50% 的利润，所以基本上这些利润都变成了税，”他说。
但医疗界已经吸取了过去的教训，Schulman 说。“正因为如此，这次没有那么容易通过了，”他说。“这一次遇到了很大的阻力，因为对之前的事情很生气。大家已经准备好怎么处理定价问题。”
来源：
- Kazi DS, Moran AE, Coxson PG, et al.Cost-effectiveness of PCSK9 inhibitor therapy in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia or atherosclerotic cardiovascular disease.JAMA.2016;316:743-753.
披露：
- Kazi 和 Schulman 自述与本研究无相关利益冲突。
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Yael L. Maxwell is Senior Medical Journalist for TCTMD and Section Editor of TCTMD's Fellows Forum. She served as the inaugural…
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