美国政府审议对人类受试者研究规则的变更

本周发表于《新英格兰医学杂志》在线版的两项前瞻报道简述了美国人类研究受试者的处理规则的修订议案。

今年九月，美国健康及人类服务部以及 15 余个其他政府部门和机构发布了一份 131 页的议案，旨在修订《通用规则》（自 1991 年以来沿用的规定的非正式名称）。目前相关过程正在进行中，公众意见征集期现延长至 2016 年 1 月 6 日。目前还不清楚新规则如果正式发布将在何时实行。

美国国立卫生研究院（马里兰州贝塞斯达）的 Kathy L. Hudson, PhD 和 Francis S. Collins, MD, PhD 写道：促成本次修订的原因是“研究环境已经从根本上发生了变化”，因为这份规则已经是二十多年前推出的了。研究的规模比以前更大、涉及的机构更多、受试者希望发挥更积极的作用、数据共享更方便，而且生物样本中能够获得的信息也越来越详尽。

他们解释称，这些修订旨在“通过减少不必要负担并实现风险水平监测的统一化，从而提高对研究参与者的尊重和保障水平、提高科研效率。”

最值得注意的是，知情同意的文书工作将得到精简，个人将需要对生物样本的所有使用给出明确许可，通过单一的机构审查委员会监督多中心研究将更方便，确定对受试者风险较低的研究的持续监测工作将不再那么繁重。该标准将适用于在接受联邦资助的机构开展的所有临床试验，由美国食品药品管理局监管的研究除外，因为后者有自己的一套相关法规。

对研究几乎没有影响

但这些变化对心脏科医生及其患者有什么意义？

心血管研究基金会临床试验中心（纽约州纽约市）的执行主任 Ori Ben-Yehuda, MD 表示，答案是没有多少意义，至少目前为止是这样。他在接受 TCTMD 采访时表示，虽然改革是值得欢迎的，但“也存在一些令人担忧的迹象。这些改变会不会只是让 [研究] 变得更复杂？”

他解释称，重要的是，“它确实只是适用于政府资助的研究”，例如基础研究和观察性研究以及尚未提交 FDA 审核的治疗等。“大多数研究实际上是由私营部门资助的，特别是对患者有实际影响的研究”，例如新药和新器械等。不过，Ben-Yehuda 仍预计会出现连锁反应，因为“一般人都会响应政府的领导。”

同时，宾夕法尼亚大学（宾夕法尼亚州费城）的 Ezekiel J. Emanuel, MD, PhD 还在《新英格兰医学杂志》的文章中表示，他早在 2009 年于白宫管理和预算办公室工作时就呼吁进行这些改革了，改革是有价值的，但还远不够完美。

Emanuel 表示，对这些修订的批评者可能会指出其“几乎一股脑儿强调”生物样本的监管。同样，Ben-Yehuda 也表示此类规则可能会对将来的研究产生抑制作用。他表示：想象一下，有一个 10,000 例患者的研究，“我们拥有这组患者的大量心衰数据。然后，我 12 年后发现有一款新的生物标志物，如果我们能够对存储在生物样本库中的样本进行测试，我们就能发现一些很重要的结果。即使在今天，这样做也是很困难的。新规则修订后，听起来就更不可能实现了。”

但是，我们的患者怎么办？

Ben-Yehuda 强调，患者的权利和隐私应当得到保护，但是这样肯定会与研究的益处“相互抵消”。他断言，像塔斯基吉实验那样恶劣的隐私侵犯事件不再可能出现了，而且数据都去除了身份信息，这点比信用卡绑定的相关信息在互联网上到处流传还更安全些。

当被问到这些现象被新闻媒体公开报道后患者入组试验有没有感到更加舒适时，Ben-Yehuda 表示结果恰恰相反。他表示：“它似乎过于复杂。它似乎过于可怕。这再次唤起了人们对过去早已被克服的恶魔的记忆。”

Ben-Yehuda 建议，探索最高效和有效研究的最佳途径是通过匿名电子病历将其结合到临床实践中。“只有方法简单易行并且没有官僚方面的阻碍，才有可能实现这一点。从《新英格兰医学杂志》的文章看来，我觉得我们还有很长的路要走。”

Emanuel 称，不幸的是，“曾经提议过的有可能精简报告过程并提供研究风险的全面信息的不良事件集中数据库却遭到人们的舍弃。”他表示，其他持怀疑态度的人可能会质疑这些规则能否实现既定目标，或者政府是否会通过后勤支持来贯彻其议案。

Emanuel 强调：“本质上，这种改革是一种妥协。但是，我们不能让我们的理想破坏自 1991 年以来试图改革对人类受试者的保护的唯一实质性的努力。如果人们都因为想维持现有的优势而唾弃改革，那么现状只会一成不变。谁又能知道当所有必要因素都齐聚一堂时，将会产生什么变化呢？”

来源：
1.Hudson KL, Collins FS.Bringing the common rule into the 21st century.N Engl J Med.373:2293-2296.
2.Emanuel EJ.Reform of clinical research regulations, finally.N Engl J Med.313:2296-2299.

披露：

• Ben-Yehuda、Collins 和 Hudson 自述与该研究无相关利益冲突。
• Emanuel 自述从多家公司和机构获得与本研究无关工作的个人酬劳。他参与各类医疗保健领域的有偿演讲活动。

相关报道：

• Post-procedural Consent in STEMI Trials Debated
• Data Submitted to FDA in Support of Cardiovascular Devices Often Differ From Those Published in Peer-Reviewed Papers
• Data Supporting FDA Approval for Cardiovascular Devices Called into Question